近日，美國西達(dá)賽奈醫(yī)療中心的一項(xiàng)新的臨床試驗(yàn)獲得加利福尼亞再生醫(yī)學(xué)研究所(CIRM)撥款1199萬美元，旨在確定使用基因工程干細(xì)胞治療ALS（漸凍癥）的可行性。

       漸凍癥，學(xué)名為肌萎縮性側(cè)索硬化癥，是一種罕見的神經(jīng)退行性疾病，著名物理學(xué)家史蒂芬·霍金就是該病患者。ALS?。∥s性側(cè)索硬化癥）是一種運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元疾病，病程迅速，不少患者常在病后3～5年內(nèi)死亡。

       西達(dá)賽奈醫(yī)療中心再生醫(yī)學(xué)研究所執(zhí)行主任CliveSvensen博士和他的團(tuán)隊(duì)負(fù)責(zé)該項(xiàng)臨床試驗(yàn)，使用細(xì)胞和基因療法相結(jié)合作為ALS的治療方法。這項(xiàng)試驗(yàn)是基于該團(tuán)隊(duì)已經(jīng)完成的第一個(gè)干細(xì)胞治療ALS試驗(yàn)的數(shù)據(jù)。

       該項(xiàng)目負(fù)責(zé)人稱，基因工程干細(xì)胞將被移植到大腦運(yùn)動(dòng)皮層，這是大腦中負(fù)責(zé)自主運(yùn)動(dòng)的區(qū)域。這些移植的細(xì)胞定植后可分化為星形膠質(zhì)細(xì)胞。星形膠質(zhì)細(xì)胞是一種幫助神經(jīng)細(xì)胞保持功能的支持細(xì)胞。在這個(gè)項(xiàng)目里，研究者對(duì)這些星形膠質(zhì)細(xì)胞進(jìn)行了基因改造，以提高生長因子的分泌水平，這種生長因子已被證明可以保護(hù)神經(jīng)細(xì)胞。

       該療法的目的是保護(hù)控制肌肉功能的運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元，以提高ALS患者的生活質(zhì)量。

       去年10月，以色列的一家生物制藥公司宣布其胚胎干細(xì)胞治療漸凍癥臨床研究項(xiàng)目已經(jīng)成功招募了5位患者。并有1名漸凍癥患者成功接受了試驗(yàn)性胚胎干細(xì)胞移植手術(shù)治療。

       這次手術(shù)的成功也是胚胎干細(xì)胞治療漸凍癥的重要里程碑?，F(xiàn)在，這個(gè)團(tuán)隊(duì)希望招募20多名患者接受這種療法的試驗(yàn)，從而對(duì)這種療法的安全性和有效性進(jìn)行驗(yàn)證，并且科學(xué)家希望在2020年8月份完成這個(gè)試驗(yàn)。

      小宣諾2歲時(shí)就被確診為“漸凍癥”，當(dāng)時(shí)醫(yī)生說她可能活不過3歲，小宣諾的肌肉會(huì)逐漸萎縮，最后會(huì)連吞咽、呼吸都變得困難。

       但奶奶張瑞欣沒有放棄孫女，嘗試了各種方法，終于在2010年，6歲的小宣諾接受了干細(xì)胞移植手術(shù)，病情得到緩解。

       積極配合治療的小宣諾不止活了下來，還上了小學(xué)、初中，現(xiàn)在已經(jīng)是一名高中生，半年前宣諾還受邀參加央視《中國少年說》的錄制，講述了她和奶奶一起，不懼病魔，樂觀面對(duì)生活的故事。

       截至2021年一季度，根據(jù)clinicaltrials.gov上登記的信息可知全世界收錄在案的漸凍癥治療臨床試驗(yàn)600多個(gè)，其中干細(xì)胞治療相關(guān)的臨床試驗(yàn)接近150個(gè)。

       目前從全球來看，針對(duì)漸凍癥的特效藥屈指可數(shù)，且價(jià)格昂貴。雖然干細(xì)胞治療手段也多處于臨床試驗(yàn)階段，但是其效果已經(jīng)給了不少科研人員和患者新的希望和努力方向。相信干細(xì)胞未來會(huì)成為治療漸凍癥的新選擇，為更多漸凍人融冰、破冰！